Čo je Brineura - Cerliponase Alfa a na čo sa používa?
Brineura je liek na liečbu neuronálnej ceroidnej lipofuscinózy typu 2 (CLN2), dedičného ochorenia u detí, ktoré vedie k progresívnemu poškodeniu mozgu.
Pretože počet pacientov s CLN2 je nízky, choroba sa považuje za „zriedkavú“ a Brineura bola 13. marca 2013 označená ako „liek na ojedinelé ochorenia“.
Brineura obsahuje účinnú látku cerliponázu alfa.
Ako sa Brineura - Cerliponase Alfa používa?
Brineura sa podáva infúziou priamo do mozgu. Pred počiatočnou infúziou bude musieť pacient podstúpiť operáciu implantácie zariadenia, ktoré prebieha z vonkajšej strany lebky cez dutinu s tekutinou do mozgu, kde sa liek uvoľňuje.
Infúzie podáva raz za dva týždne zdravotnícky pracovník so skúsenosťami s dodávkou liekov do mozgu. Aby sa znížilo riziko reakcií na infúziu, môžu byť pacientom pred liečbou Brineurou alebo počas nej podávané iné lieky alebo môže byť infúzia spomalená. Liečba môže pokračovať tak dlho, ako to bude pre pacienta prínosom.
Výdaj lieku Brineura je viazaný na lekársky predpis.Ďalšie informácie nájdete v písomnej informácii pre používateľov.
Ako funguje Brineura - Cerliponase Alfa?
Pacientom s CLN2 chýba enzým potrebný na normálny vývoj mozgu nazývaný tripeptidyl peptidáza 1 (TPP1). Účinná látka lieku Brineura, cerliponáza alfa, je kópiou TPP1 a používa sa na nahradenie chýbajúceho enzýmu.
Liek sa podáva infúziou priamo do mozgu, aby sa obišla hematoencefalická bariéra, ochranná bariéra, ktorá oddeľuje krvný obeh od mozgu a zabraňuje vstupu látok, ako sú lieky, do mozgového tkaniva.
Aký prínos preukázal Brineura - Cerliponase Alfa v týchto štúdiách?
V prvých štúdiách sa ukázalo, že Brineura znižuje rýchlosť, ktorou choroba postupuje, meranú podľa štandardnej hodnotiacej stupnice.
V štúdii s 23 deťmi (priemerný vek 4 roky) liečenými Brineurou takmer rok 20 z nich (87%) nezaznamenalo historicky pozorovanú 2-bodovú stratu motorických a jazykových znalostí u pacientov, ktorí nedostali liečbu.
Hodnotenie vykonali lekári, ktorí pacientom pridelili samostatné skóre za motorické a jazykové schopnosti (kde 0 je závažnejšia a 3 je normálna). Konečné skóre pacienta bolo súčtom týchto dvoch skóre.
V následnej štúdii výhody lieku Brineura trvali ďalší rok; výsledky ukázali, že u väčšiny pacientov je možné ochorenie spomaliť. Táto štúdia stále prebieha.
Aké riziká sa spájajú s používaním lieku Brineura - Cerliponase Alfa?
Najčastejšími vedľajšími účinkami lieku Brineura (ktoré môžu postihnúť viac ako 1 z 5 ľudí) sú horúčka, nízke hladiny bielkovín v CSF (tekutina z mozgu a miechy), abnormálne EKG (test srdcovej činnosti)., Vracanie , infekcie horných dýchacích ciest (infekcie nosa a hrdla) a reakcie z precitlivenosti (alergické). Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Brineura sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Liek Brineura nesmú používať pacienti, u ktorých sa vyskytli život ohrozujúce (alergické) reakcie z precitlivenosti na liek Brineura a ktorých symptómy sa opakovali pri opakovanom podávaní lieku. Tiež by sa nemal podávať pacientom, ktorým bol implantovaný skrat na odtok prebytočnej tekutiny z mozgu. Nakoniec, Brineura by sa nemala podávať pacientom, ak existujú nejaké problémy so zariadením, ako napríklad únik alebo infekcia.
Prečo bol Brineura - Cerliponase Alfa schválený?
Dostupné údaje ukazujú, že Brineura prispieva k spomaleniu straty motorických a jazykových schopností u pacientov s CLN2, ochorením, na ktoré neexistuje žiadna iná liečba.
Pokiaľ ide o bezpečnosť, z údajov nevyplývajú žiadne neprijateľné problémy. Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) agentúry preto dospel k záveru, že prínos lieku Brineura je väčší než riziká spojené s jeho používaním a odporučil schváliť použitie v EÚ.
Liek Brineura bol schválený za „výnimočných okolností“, pretože kvôli vzácnosti ochorenia nebolo možné získať úplné informácie o lieku Brineura. Európska agentúra pre lieky každý rok preverí dostupné nové informácie a tento súhrn bude zodpovedajúcim spôsobom aktualizovaný.
Aké informácie o lieku Brineura stále čakajú?
Keďže liek Brineura bol schválený za výnimočných okolností, spoločnosť, ktorá ho uvádza na trh, poskytne ďalšie údaje zo štúdií o bezpečnosti lieku vrátane rizika alergických reakcií pri dlhodobom používaní a o jeho dlhodobej účinnosti pri spomaľovaní alebo zastavovaní. motorické a jazykové znalosti. Štúdie sa zúčastnia detí mladších ako dva roky, pre ktoré v súčasnosti nie sú k dispozícii žiadne údaje.
Aké opatrenia sa prijímajú na zaistenie bezpečného a účinného používania lieku Brineura - Cerliponase Alfa?
Spoločnosť, ktorá uvádza na trh Brineura, zabezpečí, aby všetci zdravotnícki pracovníci, od ktorých sa očakáva, že budú liek používať, dostali vzdelávací materiál o tom, ako ho používať a ako predchádzať problémom súvisiacim so zariadením, ako je infekcia alebo obštrukcia.
Odporúčania a opatrenia, ktoré majú zdravotnícki pracovníci a pacienti dodržiavať, aby sa liek Brineura používal bezpečne a efektívne, boli tiež uvedené v súhrne charakteristických vlastností lieku a písomnej informácii pre používateľov.
Viac informácií o Brineura - Cerliponase Alfa
Úplnú verziu správy EPAR agentúry Brineura nájdete na webovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Ak potrebujete ďalšie informácie o terapii Brineurou, prečítajte si písomnú informáciu pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho lekára alebo lekárnika.
Súhrn stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia k lieku Brineura je dostupný na webovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease identification.
Informácie o Brineura - Cerliponase Alfa uverejnené na tejto stránke môžu byť zastarané alebo neúplné. Správne použitie týchto informácií nájdete na stránke Vylúčenie zodpovednosti a užitočné informácie.
