Čo je Kolbam - kyselina cholová a na čo sa používa?
Kolbam je liek obsahujúci ako účinnú látku kyselinu cholovú.Kyselina cholová je „primárna žlčová kyselina“, hlavná zložka žlče (tekutina produkovaná pečeňou, ktorá pomáha pri trávení tukov).
Kolbam je povolený na celoživotné liečenie dospelých a detí vo veku najmenej jedného mesiaca, ktoré nie sú schopné produkovať dostatočné množstvo primárnych žlčových kyselín, ako je kyselina cholová, kvôli špecifickým genetickým abnormalitám, ktoré vedú k nedostatku nasledujúcich pečeňových enzýmov: sterol 27-hydroxyláza, 2-metylacyl-CoA racemáza alebo cholesterol 7Î ± -hydroxyláza.
Keď chýbajú primárne žlčové kyseliny, telo produkuje abnormálne žlčové kyseliny, ktoré môžu poškodiť pečeň s rizikom život ohrozujúceho zlyhania pečene. Tieto poruchy sú známe ako „vrodené chyby primárnej syntézy žlčových kyselín“.
Pretože je počet pacientov s vrodenými chybami syntézy primárnej žlčovej kyseliny nízky, je tento stav považovaný za „zriedkavý“ a Kolbam bol 28. októbra 2009 označený ako „liek na ojedinelé ochorenia“.
Ako sa Kolbam používa?
Výdaj lieku Kolbam je viazaný na lekársky predpis a liečbu by mal začať a sledovať lekár, ktorý sa špecializuje na choroby liečené liekom Kolbam.
Kolbam je dostupný v kapsulách (50 mg a 250 mg). Denná dávka sa určuje a upravuje v priebehu liečby na základe krvi (krvi) a močových hladín žlčových kyselín a funkcie pečene každého pacienta. Maximálna denná dávka by nemala prekročiť 15 mg na kilogram telesnej hmotnosti.
Kolbam sa má užívať každý deň približne v rovnakom čase spolu s jedlom. V prípade malých detí, ktoré nie sú schopné prehltnúť kapsuly, je možné obsah zmiešať s dojčenskou výživou, odsatým materským mliekom, zemiakovou kašou alebo ovocným pyré.
Ďalšie informácie nájdete v písomnej informácii pre používateľov.
Ako funguje Kolbam - kyselina cholová?
Kyselina cholová je jednou z hlavných primárnych žlčových kyselín produkovaných v pečeni. Kyselina cholová obsiahnutá v Kolbame nahrádza chýbajúcu kyselinu cholickú v tele pacienta. Týmto spôsobom pomáha znižovať tvorbu abnormálnych žlčových kyselín a podporuje normálnu aktivitu žlče v tráviacom systéme, čím zmierňuje príznaky poruchy.
Aký prínos preukázal Kolbam - kyselina cholová v týchto štúdiách?
Kolbam bol skúmaný v jednej hlavnej štúdii zahŕňajúcej 52 pacientov s vrodenými poruchami syntézy primárnej žlčovej kyseliny, vrátane 7 pacientov s nedostatkom sterolov 27-hydroxylázy, 2-metylacyl-CoA racemázy alebo cholesterolu 7Î ± -hydroxylázy. Hlavnými parametrami účinnosti boli zmeny žlče hladiny kyseliny a funkcie pečene pred a po liečbe Kolbamom. Ukázalo sa, že Kolbam znižuje množstvo abnormálnych žlčových kyselín a zlepšuje funkciu pečene vo všeobecnej populácii pacientov s vrodenými chybami. syntéza primárnej žlčovej kyseliny a trend zlepšovania bol pozorovaný v každý jednotlivý nedostatok enzýmu a tieto výsledky boli v súlade s klinickými očakávaniami a údajmi z lekárskej literatúry.
Aké riziká sa spájajú s používaním kyseliny kolbamovej - kyseliny cholovej?
Vedľajšie účinky lieku Kolbam sú zvyčajne mierne až stredne závažné a majú prechodný charakter. Najčastejšími vedľajšími účinkami (ktoré môžu postihnúť až 1 z 10 ľudí) sú periférna neuropatia (poškodenie nervov rúk a nôh), hnačka, nauzea, reflux kyseliny (reflux žalúdočnej kyseliny do úst), ezofagitída (zápal úst). pažeráka), žltačka (zožltnutie kože a očí), kožné problémy (lézie) a malátnosť.
Kolbam sa nesmie používať v kombinácii s fenobarbitalom (liek na liečbu epilepsie).
Zoznam všetkých vedľajších účinkov a obmedzení sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Prečo bol Kolbam - kyselina cholová schválený?
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) agentúry rozhodol, že prínos lieku Kolbam je väčší než riziká spojené s jeho užívaním a odporučil jeho schválenie na použitie v EÚ. Výbor CHMP dospel k záveru, že liek Kolbam má priaznivé účinky na pacientov. S nedostatkom nasledujúcej pečene enzýmy: sterol 27-hydroxyláza, 2-metylacyl-CoA racemáza a cholesterol 7Î ± -hydroxyláza Pokiaľ ide o bezpečnosť, nežiaduce účinky sa nezdali byť závažné a reverzibilné.
Liek Kolbam bol povolený za „výnimočných okolností“, pretože kvôli vzácnosti ochorenia nebolo možné získať úplné informácie o lieku Kolbam. Európska agentúra pre lieky každý rok preverí dostupné nové informácie a tento súhrn bude zodpovedajúcim spôsobom aktualizovaný.
Aké informácie o lieku Kolbam - kyselina cholová stále čakajú?
Keďže liek Kolbam bol za výnimočných okolností registrovaný, spoločnosť, ktorá liek Kolbam uvádza na trh, bude monitorovať výhody a bezpečnosť lieku v registri pacientov a bude poskytovať každoročné aktualizácie.
Aké opatrenia sa prijímajú na zaistenie bezpečného a účinného používania kyseliny kolbamovej - kyseliny cholovej?
Na zaistenie čo najbezpečnejšieho používania lieku Kolbam bol vypracovaný plán riadenia rizík. Na základe tohto plánu boli do súhrnu charakteristických vlastností lieku a písomnej informácie pre používateľov lieku Kolbam pridané informácie o bezpečnosti vrátane príslušných predbežných opatrení, ktoré majú zdravotnícki pracovníci a pacienti dodržiavať.
Okrem toho spoločnosť, ktorá uvádza na trh Kolbam, poskytne vzdelávací materiál obsahujúci informácie o správnom a bezpečnom používaní lieku všetkým lekárom, od ktorých sa očakáva, že ho budú predpisovať.
Viac informácií o lieku Kolbam - kyselina cholová
Ak potrebujete ďalšie informácie o terapii Kolbamom, prečítajte si písomnú informáciu pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho lekára alebo lekárnika.
Informácie o lieku Kolbam - Cholic Acid uverejnené na tejto stránke môžu byť zastarané alebo neúplné. Správne použitie týchto informácií nájdete na stránke Vylúčenie zodpovednosti a užitočné informácie.
