Čo je Pheburane - fenylbutyrát sodný a na čo sa používa?
Pheburane je liek, ktorý obsahuje účinnú látku fenylbutyrát sodný. Používa sa na liečbu pacientov s poruchami spojenými s cyklom močoviny, ktorí nie sú schopní eliminovať zvyšky dusíka z tela, pretože im chýbajú niektoré enzýmy, ktoré sa bežne nachádzajú v pečeni. V tele sa nachádzajú zvyšky dusíka vo forme amoniaku, ktorý je toxický pri akumulácii, najmä v mozgu.Feburan sa používa u pacientov, ktorým chýba jeden alebo viac z nasledujúcich enzýmov: karbamylfosfátsyntetáza, ornitín -transkarbamyláza alebo argininosukcinátsyntetáza. Môže byť použitý u pacientov s nasledujúcimi formami ochorenia:
- choroba „skorého nástupu“ u pacientov, ktorí vykazujú úplný nedostatok jedného alebo viacerých týchto enzýmov v prvých mesiacoch života;
- Oneskorené ochorenie u pacientov, u ktorých sa po jednom mesiaci veku prejavuje čiastočný nedostatok jedného alebo viacerých z týchto enzýmov a majú vysoké hladiny amoniaku, ktoré ovplyvňujú mozgovú aktivitu.
Pheburane je hybridný liek. To znamená, že je podobný „referenčnému lieku“, ktorý obsahuje rovnakú účinnú látku, ale zrná pheburanu sú k dispozícii s nižšou silou a obsahujú rôzne pomocné látky (neaktívne zložky) na maskovanie nepríjemnej chuti účinnej látky. Referenčným liekom pre Pheburane je Ammonaps.
Ako sa používa Pheburane - fenylbutyrát sodný?
Pheburane je dostupný v granulách (483 mg / g). Výdaj lieku je viazaný na lekársky predpis; na liečbu má dohliadať lekár so skúsenosťami s liečbou pacientov s poruchami cyklu močoviny. Aby sa znížil príjem dusíka, musí byť pheburane kombinovaný s diétou s nízkym obsahom bielkovín. Denná dávka Pheburanu je individuálne upravená pre každého pacienta a závisí od pacientovej stravy, výšky a hmotnosti. Na stanovenie presnej dennej dávky sú potrebné pravidelné krvné testy. Dennú dávku Pheburanu je potrebné rozdeliť na rovnaké množstvá a podávať ju s každým jedlom. Granule je možné postriekať jedlom bezprostredne pred prehltnutím alebo vložiť do úst a ihneď prehltnúť s nápojom. Pheburane môže predstavovať dlhodobú liečbu. pacient má úspešnú transplantáciu pečene.
Ako funguje Pheburane - fenylbutyrát sodný?
Každý proteín nesie do tela dusík; dusík sa potom transformuje na amoniak. Pacienti s poruchami cyklu močoviny nedokážu amoniak z tela vylúčiť, takže môže dosiahnuť vysoké hladiny, čo môže spôsobiť vážne problémy vrátane zdravotného postihnutia, poranenia mozgu a smrti. Účinná látka lieku Pheburane, fenylbutyrát sodný, sa v tele transformuje na látku nazývanú fenylacetát. Fenylacetát sa kombinuje s aminokyselinou glutamínom, ktorá obsahuje dusík, za vzniku látky, ktorú môžu z tela vylúčiť obličky. To umožňuje zníženie hladiny dusíka v tele, čím sa zníži hladina produkovaného amoniaku.
Ako bol Pheburane - nátriumfenylbutyrát skúmaný?
Štúdie na pacientoch boli obmedzené na dôkazy preukazujúce, že Pheburane je bioekvivalentný s referenčným liekom nazývaným Ammonaps. Dva lieky sú bioekvivalentné, ak v tele produkujú rovnaké hladiny účinnej látky.
Aké sú prínosy a riziká lieku Pheburane - fenylbutyrát sodný?
Pretože Pheburane je hybridný liek, ktorý je bioekvivalentný s referenčným liekom, predpokladá sa, že prínosy a riziká sú rovnaké ako v prípade referenčného lieku.
Prečo bol Pheburane - nátriumfenylbutyrát schválený?
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) agentúry dospel k záveru, že sa preukázalo, že feburán má porovnateľnú kvalitu a je biologicky rovnocenný s liekom Ammonaps. Preto výbor CHMP usúdil, že rovnako ako v prípade lieku Ammonaps sú prínosy väčšie ako uvedené dávky. rizík a odporúča sa schváliť používanie Pheburanu v EÚ.
Aké opatrenia sa prijímajú na zaistenie bezpečného a účinného používania Pheburane - fenylbutyrátu sodného?
Do súhrnu charakteristických vlastností lieku a písomnej informácie pre používateľov lieku Pheburane boli pridané informácie o bezpečnosti vrátane príslušných predbežných opatrení, ktoré majú zdravotnícki pracovníci a pacienti dodržiavať.
Viac informácií o pheburane - fenylbutyráte sodnom
Dňa 31. júla 2013 vydala Európska komisia „Povolenie na uvedenie lieku na trh“ na liek Pheburane platné v celej Európskej únii. Ak potrebujete ďalšie informácie o liečbe liekom Pheburane, prečítajte si písomnú informáciu pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho lekára alebo lekárnika. Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 08-2013.
Informácie o pheburane - nátriumfenylbutyráte uverejnené na tejto stránke môžu byť zastarané alebo neúplné. Správne použitie týchto informácií nájdete na stránke Vylúčenie zodpovednosti a užitočné informácie.
