Čo je Mozobil?
Mozobil je injekčný roztok, ktorý obsahuje účinnú látku plerixafor.
Na čo sa používa Mozobil?
Mozobil sa používa na pomoc pri zbere hematopoetických kmeňových buniek (bunky nachádzajúce sa v kostnej dreni, ktoré môžu mutovať do rôznych typov krviniek) na transplantáciu. Používa sa u pacientov s lymfómom alebo mnohopočetným myelómom (typy rakoviny krviniek) na autológnu transplantáciu (keď sa na transplantáciu použijú bunky pacienta). Používa sa iba u pacientov, u ktorých je zber kmeňových buniek ťažký.
Pretože počet pacientov vyžadujúcich mobilizáciu a odber hematopoetických kmeňových buniek je nízky, tento stav sa považuje za „zriedkavý“, preto bol Mozobil 20. októbra 2004 označený ako „liek na ojedinelé ochorenia“.
Ako sa Mozobil používa?
Terapiu Mozobilom by mal začať a sledovať lekár so skúsenosťami s onkológiou alebo hematológiou. Po podaní lieku Mozobil pacientovi musia byť kmeňové bunky pacienta extrahované z krvi a uložené pred transplantáciou. Terapia sa preto musí vykonávať v spolupráci so špecializovaným centrom so skúsenosťami v tejto oblasti, v ktorom je možné správne vykonávať monitorovanie kmeňových buniek.
Mozobil sa používa spolu s hormónom nazývaným faktor stimulujúci kolónie granulocytov (G-CSF). G-CSF sa používa samotný štyri dni pred pridaním lieku Mozobil
podáva sa injekciou pod kožu, šesť až jedenásť hodín pred každým odberom krvi pacienta a extrakciou kmeňových buniek. Môže sa používať až sedem po sebe nasledujúcich dní.
Ako funguje Mozobil?
Mozobil sa používa na presun („mobilizáciu“) kmeňových buniek z kostnej drene, aby sa mohli uvoľniť do krvi. Plerixafor, účinná látka lieku Mozobil, účinkuje tak, že inhibuje aktivitu proteínu nazývaného „chemokínový receptor CXCR4“. Tento proteín pomáha udržať kmeňové bunky v kostnej dreni. Blokovaním svojej aktivity Mozobil umožňuje uvoľnenie kmeňových buniek. krv, aby sa mohli zozbierať.
Ako bol liek Mozobil skúmaný?
Účinky lieku Mozobil boli najskôr testované na experimentálnych modeloch a potom na ľuďoch.
Liek Mozobil bol porovnávaný s placebom (zdanlivý liek) v dvoch hlavných štúdiách, ktoré zahŕňali 298 dospelých s typom lymfómu nazývaného nehodgkinský lymfóm a 302 dospelých s mnohopočetným myelómom. Všetci pacienti tiež dostali G-CSF. Hlavnou mierou účinnosti bol počet pacientov, u ktorých bolo možné zozbierať určitý počet kmeňových buniek z krvi za 2-4 dni odberu. Štúdie sa zamerali aj na počet pacientov s určitým počtom odobratých kmeňových buniek, u ktorých boli kmeňové bunky úspešne naočkované (začínajú normálne rásť a produkujú krvinky).
Aký prínos preukázal Mozobil v týchto štúdiách?
Mozobil bol pri mobilizácii kmeňových buniek z kostnej drene do krvi účinnejší ako placebo. Medzi pacientmi s lymfómom dosiahlo 60% pacientov, ktorým bol podaný Mozobil, počet kmeňových buniek do 4 dní od odberu (89 zo 150), v porovnaní s 20% pacientov, ktorým bolo podávané placebo (29 zo 148). Medzi pacientmi s mnohopočetným myelómom 72% z tých, ktorí dostali Mozobil, dosiahol počet kmeňových buniek (106 zo 148) v porovnaní s 34% pacientov, ktorí dostávali placebo (53 zo 154). V oboch štúdiách bolo viac pacientov, ktorí dostávali Mozobil, ktorí splnili cieľ kmeňových buniek a kde boli kmeňové bunky úspešne naočkované.
Aké riziká sa spájajú s používaním lieku Mozobil?
Najčastejšími vedľajšími účinkami lieku Mozobil (pozorovanými u viac ako 1 z 10 pacientov) sú hnačka, nauzea a reakcie v mieste vpichu. Úplný zoznam vedľajších účinkov hlásených pri lieku Mozobil je uvedený v písomnej informácii pre používateľov.
Liek Mozobil by nemali používať osoby, ktoré môžu byť precitlivené (alergické) na plerixafor alebo na iné zložky lieku.
Prečo bol Mozobil schválený?
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že prínos lieku Mozobil je väčší než riziká spojené s jeho používaním v kombinácii s G-CSF na zlepšenie mobilizácie krvotvorných kmeňových buniek do periférnej krvi na odber a následnú autológnu transplantáciu v lymfóme a mnohopočetnom myelóme pacienti so slabou mobilizáciou buniek Výbor odporučil udeliť povolenie na uvedenie lieku Mozobil na trh.
Ďalšie informácie o Mozobile:
31. júla 2009 vydala Európska komisia Genzyme Europe B.V. „povolenie“
pri uvedení na trh pre Mozobil, platné v celej Európskej únii.
Ak chcete zhrnúť stanovisko Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia k Mobozilu, kliknite sem.
Kompletnú verziu správy EPAR spoločnosti Mozobil nájdete tu.
Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 06-2009
Informácie o spoločnosti Mozobil - plerixafor uverejnené na tejto stránke môžu byť zastarané alebo neúplné. Správne použitie týchto informácií nájdete na stránke Vylúčenie zodpovednosti a užitočné informácie.
