Čo je Cerdelga - eliglustat a na čo sa používa?
Cerdelga je liek indikovaný na dlhodobú liečbu dospelých pacientov s Gaucherovou chorobou typu 1. Gaucherova choroba je zriedkavé dedičné ochorenie, pri ktorom je pozorovaný nedostatok enzýmu nazývaného glukocerebrosidáza (tiež nazývaná kyselina beta-glukozidáza). normálne podmienky metabolizujú tuk nazývaný glukozylceramid (alebo glukocerebrozid). Pri nedostatku enzýmu sa tuk ukladá v tele, zvyčajne v pečeni, slezine a kostiach. Výsledkom sú typické symptómy ochorenia: anémia (nízky počet červených krviniek), únava, sklon k tvorbe podliatin a krvácaniu, zväčšenie sleziny a pečene, bolesť a zlomeniny kostí. Cerdelga sa používa u pacientov s Gaucherovou chorobou typu 1, čo je forma, ktorá bežne postihuje pečeň, slezinu a kosti. Používa sa u ľudí, ktorí ho metabolizujú normálnou rýchlosťou (tj. V takzvaných „stredných“ alebo „extenzívnych“ metabolizátoroch) alebo pomalším tempom („pomalí metabolizátori“). Pretože je počet pacientov s Gaucherovou chorobou nízky, choroba sa považuje za "zriedkavú" a Cerdelga bola 4. decembra 2007 označená za "liek na ojedinelé ochorenia". Cerdelga obsahuje účinnú látku eliglustat.
Ako sa Cerdelga používa - eliglustat?
Cerdelga je k dispozícii vo forme kapsúl (84 mg), ktoré sa užívajú ústami. Výdaj lieku je viazaný na lekársky predpis a liečbu má začať a vykonávať pod dohľadom lekára so skúsenosťami s liečbou Gaucherovej choroby. Pred začatím liečby Cerdelgou by mal byť vykonaný test, aby sa zistilo, ako rýchlo sa liek metabolizuje v telách pacientov (tj. Aby sa zistilo, či sú pomalí, stredne alebo rýchlo metabolizujúci). Liek sa nesmie podávať pacientom, ktorí ho metabolizujú veľmi vysokou rýchlosťou (takzvaní „ultra-rýchly metabolizéri“) alebo osobám, ktorých schopnosť metabolizovať liek nie je známa alebo u ktorých nebola rýchlosť metabolizmu stanovená v konkrétnom teste. Odporúčaná dávka Cerdelgy je jednej kapsule dvakrát denne u pacientov s „metabolickou aktivitou v normálnom rozmedzí“ (intermediárni alebo extenzívni metabolizéri). U pacientov, ktorých telo metabolizuje liek pomaly (pomalí metabolizátori), je odporúčaná dávka jedna kapsula jedenkrát denne. Ďalšie informácie nájdete v písomnej informácii pre používateľov.
Ako funguje Cerdelga - eliglustat?
Účinná látka lieku Cerdelga, eliglustat, účinkuje tak, že blokuje pôsobenie enzýmu, ktorý sa podieľa na produkcii glukozylceramidu. Pretože akumulácia tejto tukovej látky v orgánoch, ako je slezina, pečeň a kosti, je zodpovedná za príznaky Gaucherovej choroby typu 1 , zníženie jeho produkcie pomáha obmedziť jeho akumuláciu v týchto orgánoch, ktoré preto lepšie fungujú.
Aký prínos preukázal Cerdelga - eliglustat v týchto štúdiách?
Cerdelga sa ukázala byť účinná pri liečbe Gaucherovej choroby v dvoch hlavných štúdiách. V prvej štúdii, ktorá sa zamerala predovšetkým na zmenšenie veľkosti sleziny, sa zúčastnilo 40 predtým neliečených pacientov s Gaucherovou chorobou typu 1. liečených eliglustatom priemerné zníženie veľkosti sleziny o 28% v porovnaní s 2% nárastom pozorovaným u pacientov liečených placebom (zdanlivý liek) deväť mesiacov po liečbe. U pacientov liečených Cerdelgou sa prejavilo zlepšenie aj v ďalších príznakoch ochorenia, vrátane zníženia veľkosti pečene a zvýšenia hladín hemoglobínu (proteín v červených krvinkách, ktorý prenáša kyslík po celom tele). Účinnosť lieku Cerdelga bola tiež preukázaná v ďalšej štúdii zahŕňajúcej 160 pacientov s Gaucherovou chorobou typu 1, ktorí boli predtým liečení chýbajúcou enzýmovou substitučnou liečbou a ktorých symptómy ochorenia boli nižšie Niektorí pacienti boli liečení Cerdelgou, zatiaľ čo iní boli liečení náhradnou enzýmovou terapiou. Táto štúdia zistila, že po jednom roku liečby zostalo ochorenie stabilné u 85% osôb liečených Cerdelgou v porovnaní s 94% pacientov, ktorí pokračovali v enzýmovej substitučnej terapii.
Aké riziká sa spájajú s používaním lieku Cerdelga - eliglustat?
Najčastejším vedľajším účinkom lieku Cerdelga (ktorý môže postihnúť viac ako 1 z 10 ľudí) je hnačka, ktorá postihuje približne 6 zo 100 pacientov. Väčšina vedľajších účinkov je mierna a prechodná. Úplný zoznam vedľajších účinkov zistených pri lieku Cerdelga nájdete v balení leták. Cerdelga sa nesmie užívať v kombinácii s určitými liekmi, ktoré môžu narušiť schopnosť tela odbúravať ho, pretože táto interferencia môže ovplyvniť hladiny Cerdelgy v krvi. Úplný zoznam obmedzení nájdete v písomnej informácii pre používateľov.
Prečo bol Cerdelga - eliglustat schválený?
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) agentúry rozhodol, že prínos lieku Cerdelga je väčší než riziká spojené s jeho užívaním a odporučil udeliť povolenie na jeho používanie v EÚ. Cerdelga sa ukázala ako účinná pri zlepšovaní symptómov ochorenia. väčšina predtým neliečených pacientov s Gaucherovou chorobou typu 1, ako aj na udržanie stabilného ochorenia u väčšiny pacientov, ktorí boli predtým liečení náhradnou enzýmovou terapiou. Avšak menšina pacientov (približne 15%), ktorí sú pacientmi, ktorí prešli z enzýmovej substitučnej terapie na Cerdelga nereagoval optimálne po jednom roku liečby. U týchto pacientov je potrebné zvážiť iné možnosti liečby. U všetkých pacientov, ktorí prechádzajú z terapie, je potrebné pravidelne sledovať progresiu ochorenia. Náhradný enzým Cerdelga Pokiaľ ide o bezpečnosť, hoci vedľajšie účinky boli výbor CHMP väčšinou miernej a prechodnej povahy, odporučil ďalšie preskúmanie dlhodobej bezpečnosti lieku.
Aké opatrenia sa prijímajú na zaistenie bezpečného a účinného používania Cerdelga - eliglustat?
Na zaistenie čo najbezpečnejšieho používania lieku Cerdelga bol vypracovaný plán riadenia rizík. Na základe tohto plánu boli do súhrnu charakteristických vlastností lieku a písomnej informácie pre používateľov lieku Cerdelga pridané informácie o bezpečnosti vrátane príslušných predbežných opatrení, ktoré majú zdravotnícki pracovníci a pacienti dodržiavať. Spoločnosť, ktorá uvádza na trh Cerdelga, okrem toho poskytne lekárom a pacientom vzdelávacie materiály, ktoré zaistia, aby boli Cerdelgou liečení iba ľudia s Gaucherovou chorobou typu 1 a aby sa liek nepoužíval v kombinácii s inými liekmi, ktoré môžu významne zmeniť hladinu v krvi. Všetci pacienti, ktorým je predpísaný liek Cerdelga, dostanú kartu s upozornením. Spoločnosť bude tiež viesť register pacientov liečených Cerdelgou, aby posúdila dlhodobú bezpečnosť lieku. Ďalšie informácie nájdete v súhrne plánu riadenia rizík.
Viac informácií o Cerdelga - eliglustat
Dňa 19. januára 2015 Európska komisia udelila „povolenie na uvedenie lieku na trh“ pre Cerdelga, platné v celej Európskej únii. Ak potrebujete ďalšie informácie o terapii Cerdelga, prečítajte si písomnú informáciu pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho lekára alebo lekárnika. Súhrn stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia k lieku Cerdelga je dostupný na webovej stránke agentúry: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease identification. Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 01-2015.
Informácie o Cerdelga - eliglustat uverejnené na tejto stránke môžu byť zastarané alebo neúplné.Správne použitie týchto informácií nájdete na stránke Vylúčenie zodpovednosti a užitočné informácie.
