Čo je Ravicti - glycerol -fenylbutyrát a na čo sa používa?
Ravicti je liek používaný na dlhodobú liečbu porúch cyklu močoviny u dospelých a detí vo veku dvoch mesiacov a starších, ak ochorenie nemožno zvládnuť iba diétnymi zmenami. Pacienti s poruchami cyklu močoviny. Cyklus močoviny nedokáže odstrániť odpadový dusík z tela kvôli nedostatku určitých pečeňových enzýmov. V tele sa odpadový dusík premieňa na amoniak, ktorý je škodlivý, ak sa hromadí. Ravicti sa používa u pacientov s nedostatkom jedného alebo viacerých z nasledujúcich enzýmov: karbamoylfosfát syntáza I, ornitínkarbamyltransferáza, argininosukcinátsyntetáza, argininosukcinát lyáza, argináza I a ornitín translokáza.
Ravicti obsahuje účinnú látku glycerol fenylbutyrát.
Pretože je počet pacientov s poruchami cyklu močoviny nízky, tieto choroby sa považujú za „zriedkavé“ a Ravicti bol 10. júna 2010 označený ako „liek na ojedinelé ochorenia“.
Ako sa Ravicti - glycerol -fenylbutyrát používa?
Ravicti je dostupný vo forme tekutiny (1,1 g / ml), ktorá sa užíva ústami alebo trubicou, ktorá prechádza nosom a do žalúdka alebo ktorá prechádza bruškom do žalúdka. Výdaj lieku je viazaný na lekársky predpis a predpisovať by ho mal lekár, ktorý má skúsenosti s liečbou pacientov s poruchami cyklu močoviny.
Bielkoviny sú zdrojom dusíka, preto sa Ravicti musí používať v spojení so špeciálnou diétou s nízkym obsahom bielkovín na zníženie príjmu dusíka a v niektorých prípadoch aj s potravinovými doplnkami (na základe denného príjmu bielkovín potrebného na rast a vývoj).
Dávka Ravicti závisí od diéty pacienta, výšky a hmotnosti. Počas liečby by sa mali pravidelne vykonávať krvné testy na úpravu dennej dávky. Dennú dávku Ravicti rozdeľte na rovnaké množstvá a podávajte s každým jedlom. Ďalšie informácie nájdete v súhrne charakteristických vlastností lieku (súčasť správy EPAR).
Terapia Ravicti môže byť potrebná po celý život, pokiaľ pacient nedostane úspešnú transplantáciu pečene
Ako účinkuje Ravicti - glycerol -fenylbutyrát?
Účinná látka lieku Ravicti, glycerol -fenylbutyrát, sa v tele premieňa na fenylacetát. Fenylacetát sa kombinuje s aminokyselinou glutamínom prítomnou v proteínoch, ktorá obsahuje dusík, za vzniku látky, ktorú môžu z tela vylúčiť obličky. hladiny v tele, čím sa znižuje množstvo produkovaného amoniaku.
Aký prínos preukázal Ravicti - glycerol -fenylbutyrát v týchto štúdiách?
Štúdia s 88 dospelými s poruchami cyklu močoviny porovnávala Ravicti s fenylbutyrátom sodným (ďalším liekom používaným na liečbu porúch cyklu močoviny). Hlavnou mierou účinnosti bola zmena hladín amoniaku v krvi po 4 týždňoch liečby. Štúdia odhalila, že Ravicti je pri kontrole hladiny amoniaku v krvi najmenej taký účinný ako porovnávací liek: odhadovaná priemerná hladina amoniaku bola približne 866 mikromolov na liter u pacientov liečených Ravicti a 977 mikromolov na liter u pacientov liečených sodíkom. fenylbutyrát. Ďalšie údaje z podporných štúdií preukázali podobné účinky lieku Ravicti u detí vo veku 2 mesiace a starších.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Ravicti - glycerol -fenylbutyrát?
Najčastejšími nežiaducimi účinkami lieku Ravicti (ktoré môžu postihnúť viac ako 5 zo 100 ľudí) sú hnačka, plynatosť (plynatosť), bolesť hlavy, znížená chuť do jedla, vracanie, únava, pocit choroby a abnormálny zápach pokožky.
Ravicti sa nesmie používať na liečbu akútnej hyperamonémie (náhle zvýšenie hladín amoniaku v krvi). Úplný zoznam vedľajších účinkov hlásených pri lieku Ravicti a ich obmedzenia nájdete v písomnej informácii pre používateľov.
Prečo bol Ravicti - glycerol -fenylbutyrát schválený?
Výbor agentúry pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že prínos lieku Ravicti je väčší než riziká spojené s jeho užívaním a odporučil schváliť použitie v EÚ.
Ravicti sa ukázal ako účinný pri znižovaní hladiny amoniaku v krvi u pacientov s poruchami cyklu močoviny. Ravicti je liek s predĺženým uvoľňovaním, čo znamená, že účinná látka sa uvoľňuje rovnomerne počas celého dňa. Preto aj eliminácia odpadu dusík sa vyskytuje neustále a to spôsobuje lepšiu kontrolu hladín amoniaku v krvi počas celého dňa. Z rovnakého dôvodu by sa Ravicti nemal používať na liečbu akútnej hyperamonémie, pri ktorej sú potrebné rýchlejšie pôsobiace ošetrenia.
Okrem toho, keďže je výbor dostupný v tekutej forme, výbor usúdil, že Ravicti môže byť prijateľnejší, najmä pre deti, ako iné granulované lieky, ktoré sa majú pridávať do potravín; kvapalný prípravok tiež uľahčuje jeho podanie hadičkou u pacientov, ktorí nie sú schopní prehĺtať kvôli neurologickým problémom.
Vedľajšie účinky lieku Ravicti boli hlavne v čreve a považovali sa za zvládnuteľné. Čaká sa však na ďalšie údaje o dlhodobej bezpečnosti lieku Ravicti.
Aké opatrenia sa prijímajú na zaistenie bezpečného a účinného používania Ravicti - glycerol fenylbutyrátu?
Na zaistenie čo najbezpečnejšieho používania lieku Ravicti bol vypracovaný plán riadenia rizík. Na základe tohto plánu boli do súhrnu charakteristických vlastností lieku a písomnej informácie pre používateľov lieku Ravicti zahrnuté informácie o bezpečnosti vrátane príslušných predbežných opatrení, ktoré majú zdravotnícki pracovníci a pacienti dodržiavať.
Spoločnosť, ktorá uvádza na trh Ravicti, navyše zriadi register pacientov, aby získal viac informácií o dlhodobých výhodách a bezpečnosti lieku.
Viac informácií o lieku Ravicti - glycerol -fenylbutyrát
Ak potrebujete ďalšie informácie o terapii Ravicti, prečítajte si písomnú informáciu pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho lekára alebo lekárnika.
Informácie o Ravicti - glycerol fenylbutyrátu uverejnené na tejto stránke môžu byť zastarané alebo neúplné. Správne použitie týchto informácií nájdete na stránke Vylúčenie zodpovednosti a užitočné informácie.
