Čo je Ocaliva - kyselina obeticholová a na čo sa používa?
Ocaliva sa používa na liečbu dospelých pacientov s ochorením pečene známym ako primárna biliárna cholangitída, autoimunitným stavom, pri ktorom dochádza k postupnej deštrukcii malých žlčových ciest v pečeni. Tieto kanály prenášajú tekutinu nazývanú žlč z pečene do čreva, kde sa používa na podporu trávenia tukov. V dôsledku poškodenia kanálov sa žlč hromadí v pečeni a spôsobuje poškodenie pečeňového tkaniva. To môže viesť k zjazvenie a zlyhanie pečene., a môže zvýšiť riziko rakoviny pečene.
Ocaliva obsahuje účinnú látku kyselinu obeticholovú. Toto sa používa v kombinácii s iným liekom, kyselinou ursodeoxycholovou (UDCA), u pacientov, ktorí dostatočne nereagujú na samotný UDCA, a samostatne u pacientov, ktorí nemôžu užívať UDCA.
Pretože je počet pacientov s primárnou biliárnou cholangitídou nízky, choroba sa považuje za „zriedkavú“ a Ocaliva bol 27. júla 2010 označený za „liek na ojedinelé ochorenia“.
Ako sa Ocaliva používa?
Ocaliva je dostupná vo forme tabliet (5 a 10 mg) a vydáva sa len na lekársky predpis. Odporúčaná počiatočná dávka je 5 mg jedenkrát denne. Ak je Ocaliva dobre tolerovaná po šiestich mesiacoch, dávku je možné zvýšiť na 10 mg jedenkrát denne. U pacientov s neznesiteľným svrbením (možný vedľajší účinok Ocalivy) môže byť dávka znížená alebo môže byť potrebné liečbu ukončiť.
Ďalšie informácie nájdete v písomnej informácii pre používateľov.
Ako funguje Ocaliva - kyselina obeticholová?
Účinná látka lieku Ocaliva, kyselina obeticholová, je upravenou formou žlčovej kyseliny (žlčové kyseliny sú hlavnými zložkami žlče). Funguje predovšetkým tak, že sa naviaže na receptory v pečeni a črevách (receptory farneoidu X), ktoré riadia tvorbu žlče. Pripojením na tieto receptory Ocaliva znižuje tvorbu žlče v pečeni, čím zabraňuje jej hromadeniu a poškodzovaniu pečeňového tkaniva.
Aký prínos preukázal Ocaliva - kyselina obeticholová v týchto štúdiách?
Liek Ocaliva bol porovnávaný s placebom (zdanlivý liek) v jednej hlavnej štúdii zahŕňajúcej 217 dospelých s primárnou biliárnou cholangitídou, ktorí užívali UDCA najmenej 1 rok alebo ktorí nemohli užívať UDCA. Miera účinnosti bola založená na počte pacientov, ktorým sa v krvi znížili hladiny látok ako bilirubín a ALP (markery poškodenia pečene) najmenej o 15% (pre ALP) a pod určitú hodnotu považovanú za normálnu (pre bilirubín) po 1 rok liečby.
Štúdia ukázala, že Ocaliva bola účinnejšia ako placebo pri znižovaní hladín bilirubínu a ALP v krvi: hladiny sa znížili o požadované množstvo u 47% (34 zo 73) pacientov liečených Ocalivou 10 mg a u 46% (32 zo 73 ) 70) pacientov liečených zvyšujúcimi sa dávkami Ocalivy (5 mg až 10 mg), v porovnaní s 10% (7 zo 73) pacientov liečených placebom.
Aké riziká sa spájajú s užívaním Ocalivy - kyseliny obeticholovej?
Najčastejšími vedľajšími účinkami lieku Ocaliva sú svrbenie (ktoré môže postihnúť viac ako 6 z 10 ľudí) a únava (ktoré môžu postihnúť viac ako 2 z 10 ľudí). Svrbenie je tiež najčastejším vedľajším účinkom, ktorý môže viesť k prerušeniu liečby. Vo väčšine pozorovaných prípadov sa svrbenie vyskytlo v priebehu prvého mesiaca liečby, ktoré má tendenciu sa časom upravovať počas pokračovania liečby. „Úplný zoznam vedľajších účinkov hlásených pri lieku Ocaliva, pozri príbalový leták.
Ocaliva nesmú používať pacienti s úplne zablokovanými žlčovodmi. Úplný zoznam obmedzení je uvedený v písomnej informácii pre používateľov.
Prečo bol Ocaliva - kyselina obeticholová schválený?
Pacienti s primárnou biliárnou cholangitídou majú obmedzené možnosti liečby. Ukázalo sa, že Ocaliva znižuje hladiny bilirubínu a ALP v krvi u pacientov s primárnou biliárnou cholangitídou, vrátane tých, ktorí nemohli byť liečení UDCA. Zistilo sa, že zníženie bilirubínu a ALP je také, že svedčí o zlepšenom stave pečene. Klinický prínos Ocalivy je však potrebné preukázať v ďalších štúdiách. Profil bezpečnosti lieku bol považovaný za priaznivý. Vedľajšie účinky boli tolerovateľné a zvládnuteľné pri podpornej liečbe (napr. Pri svrbení) a úprave dávky. Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) agentúry preto rozhodol, že prínos lieku Ocaliva je väčší než riziká spojené s jeho používaním a odporučil udeliť povolenie na jeho používanie v EÚ.
Ocaliva dostala "podmienečné schválenie". To znamená, že v budúcnosti bude k dispozícii viac informácií o lieku, ktoré je spoločnosť povinná poskytnúť. Európska agentúra pre lieky každý rok preverí dostupné nové informácie a tento súhrn bude zodpovedajúcim spôsobom aktualizovaný.
Aké informácie o lieku Ocaliva stále čakajú?
Keďže bolo lieku Ocaliva udelené podmienečné schválenie, spoločnosť, ktorá liek Ocaliva uvádza na trh, poskytne dodatočné údaje z dvoch štúdií na potvrdenie účinnosti a bezpečnosti lieku. Prvá štúdia je navrhnutá tak, aby demonštrovala klinický prínos Ocalivy, zatiaľ čo druhá štúdia zhodnotí prínos Ocalivy u pacientov so stredne ťažkým až ťažkým ochorením pečene.
Aké opatrenia sa prijímajú na zaistenie bezpečného a účinného používania kyseliny Ocaliva - Obeticholovej kyseliny?
Odporúčania a opatrenia, ktoré majú zdravotnícki pracovníci a pacienti dodržiavať, aby sa Ocaliva používala bezpečne a efektívne, boli stanovené v súhrne charakteristických vlastností lieku a písomnej informácii pre používateľov.
Viac informácií o lieku Ocaliva - kyselina obeticholová
Úplnú verziu správy EPAR spoločnosti Ocaliva nájdete na webovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Ak potrebujete ďalšie informácie o terapii Ocalivou, prečítajte si písomnú informáciu pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho lekára alebo lekárnika.
Súhrn stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia k lieku Ocaliva je k dispozícii na webovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease identification.
Informácie o lieku Ocaliva - Obeticholic Acid uverejnené na tejto stránke môžu byť zastarané alebo neúplné. Správne použitie týchto informácií nájdete na stránke Vylúčenie zodpovednosti a užitočné informácie.
